行业资讯丨中检院发布iPSC治疗脊髓损伤突破性成果
发布日期：2025-10-11 21:02 点击次数：74
曾经被视为“不可逆绝症”的脊髓损伤，如今在干细胞技术的突破下迎来了转机。
2025年8月，国际知名期刊《Cell Death and Disease》发表了一项由中国国家食品药品检定研究院、广州医科大学等团队学者联合完成的iPSC再生脊髓神经细胞治疗脊髓损伤的突破性疗效研究，并揭示了全球创新的疗效机理成果。
这项研究为困扰医学界多年的“脊髓损伤难以修复”困境带来了全新的解决方案，让全球数千万脊髓损伤患者看到了“重新行走”的希望。
一、脊髓损伤：一场难以逆转的“神经灾难”
脊髓损伤是全球公认的重大神经系统疾病，具有致残率高、不可逆、年轻化、患者家庭及社会负担沉重等显著特点。
全球脊髓损伤患者群体人数众多（约1500万人），其中，中国脊髓损伤患者超过300万，每年新增急性/亚急性损伤病例10万例，平均每小时新增10例脊髓损伤患者。
展开剩余84%脊髓一旦受损，极易造成患者全身或部分瘫痪、失去运动和感觉功能，包括四肢瘫痪（高位损伤）或下肢瘫痪（低位损伤），多数患者终身残疾，严重影响生活质量。
由于中枢神经系统再生能力极低，神经修复极为困难，目前治疗手段仍以康复训练和辅助支持为主，缺乏损伤期神经再生修复方法。
二、iPSC技术：开辟神经修复新路径
诱导多能干细胞（iPSC）技术的发展为脊髓损伤的治疗带来了全新希望。该技术可以将体细胞重编程为具备多向分化潜能的细胞，进一步定向分化为神经前体细胞等特定亚型细胞。
iPSC来自人体自身细胞（如皮肤细胞、血液细胞）的重编程，既避免了胚胎干细胞的伦理争议，又能像胚胎干细胞一样分化为各种组织细胞，且免疫原性低，移植后不易被身体排斥。
在此次研究中，研究人员创新性地采用基于人诱导多能干细胞（iPSC）治疗策略，通过移植iPSC衍生的脊髓神经祖细胞（spNPG），在脊髓损伤动物模型中实现了感觉及运动功能的显著恢复。
三、双重机制：既“补细胞”又“调环境”
研究团队通过单核RNA测序（snRNA-seq）等技术，揭示了iPSC衍生脊髓神经祖细胞治疗脊髓损伤的“双重治疗机制”。
一方面，spNPG在体内分化成了三种关键的神经细胞：运动神经元（占分化细胞的16%）、V2中间神经元（占11%）和dI4中间神经元（占29.4%），这些细胞能替代受损死亡的神经细胞，重建信号通路。
更关键的是，这些分化后的神经细胞能与宿主的神经细胞形成突触连接，真正融入宿主的神经回路，实现“信号互通”。
另一方面，spNPG还能调节损伤部位的微环境，引导小胶质细胞从促炎的M1型转为抗炎的M2型，同时抑制星形胶质细胞过度增殖形成胶质瘢痕，为轴突再生“打开通道”。
四、动物实验：瘫痪动物重新“站起来”
在动物实验中，研究团队在小动物脊髓损伤模型中验证了iPSC衍生脊髓神经祖细胞的突破性治疗效果。
通过Basso动物评分（BMS）评估，治疗组平均评分达到4.5分（能自主行走但步态不稳），而对照组仅为1.2分（仅能轻微活动后肢）。
在倾斜梯子攀爬测试中，治疗组动物的正确步数是对照组的2.3倍；在网格攀爬测试中，治疗组的抓握次数是对照组的1.8倍，证明其精细运动功能得到明显改善。
研究人员还发现，脊髓损伤动物模型运动功能恢复程度与spNPG的存活量呈显著正相关，存活的spNPG越多，治疗效果越好。
五、临床进展：全球首例移植完成
2025年7月，基于这项研究的临床转化迎来里程碑时刻：由士泽生物自主研发的全球首款异体通用“现货型”iPSC再生脊髓神经细胞新药（XS228注射液），其治疗脊髓损伤的注册临床I期研究在中山大学附属第三医院召开临床启动会，并成功完成全球首例受试者给药。
首例受试者接受移植后，未出现手术及围术期并发症或其他不良安全事件，各项检测指标正常，已平稳度过观察期进入正式随访阶段。
输注后的几天内，患者的运动功能得到了改善。治疗前，因为压迫脊髓的骨折碎片位置偏右，患者的右手和右腿完全无法动弹（肌力0级）。
而在输注后的第12天，患者的右下肢已经可以做屈伸的活动，右手指也可以进行微小的屈曲运动，左下肢的整体肌力恢复到4-5级的水平。
六、国际视野：全球研究进展加速
在国际上，日本庆应义塾大学也在开展iPS细胞治疗脊髓损伤的临床研究。2025年3月，该团队宣布在全球首创的iPS细胞脊髓损伤治疗临床试验中，首批接受治疗的4名患者中有2人运动功能显著恢复。
在其中一位因意外事故脊髓受损的老年男性患者，在没有帮助的情况下已经能够站立，正在练习走路。另一名患者仅公开为中年，开始难以站立，但已恢复到可以自主进食的程度。
研究团队指出，对于完全瘫痪的患者而言，仅依靠康复训练能达到此类改善效果的概率通常仅为10%-12%。此次4名受试者中有2人显现出改善迹象，团队表示“对治疗效果感到鼓舞”。
七、未来展望：再生医学的新纪元
脊髓损伤曾被视为“不可逆的绝症”，但随着干细胞技术的进步，这一认知正在被打破。iPSC衍生细胞治疗技术的发展，标志着再生医学迈入全新阶段。
这项研究不仅为脊髓损伤治疗提供了强有力的临床前证据和论证，更揭示了全球创新的治疗机制，是全球中枢神经损伤修复领域的重要里程碑。
未来，当这项技术成功转化到临床，“脊髓损伤后重新行走”将不再是梦想，而是触手可及的现实。随着技术的不断完善和临床试验的持续推进，iPSC疗法有望在更多疾病领域展现巨大潜力，为全球患者带来新的希望和治疗选择，推动再生医疗迈向新时代。
结语
随着iPSC衍生脊髓神经祖细胞治疗技术的不断发展，曾经被困在轮椅上的数百万患者，已经看到了重新站立的曙光。
这项突破性研究不仅展示了中国在再生医学领域的创新实力和国际领先地位，更为全球中枢神经损伤修复提供了全新的治疗范式。
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